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基因療法讓色盲患者看到多彩世界

2016-11-073578點擊

來源:英國衛報

        通過接受基因療法,兩只天生色盲的松鼠猴現在已經能辨別顏色了。 這項實驗為治療一系列人類遺傳性眼病鋪平了道路,其中包括一些在世界范圍內造成上百萬人完全或部分失明的眼病。
 
        Sam和Dalton是兩只雄性松鼠猴,醫生稱,它們在接受該治療五個月后,所看到的世界就是全彩的了。而松鼠猴這種動物天生是看不到紅色的.這種治療針對的是眼睛“錐體”細胞,這類細胞是專門用來讓包括人在內的動物看到顏色的。錐體細胞的遺傳缺陷導致了色盲,這是人類最常見的一種基因疾病。這種病主要發生在男性中,大約5%的患者無法區分紅色和綠色。
 
        佛羅里達大學研究者 William Hauswirth 認為:“雖然色盲對患者生活影響不是很大,但我們的研究表明,靈長類動物的錐體細胞疾病是可以治愈的,而且該療法很安全。對于研發針對那些導致失明的人類錐體疾病的療法,這一成果是極其令人鼓舞的。”研究者為這兩只松鼠猴注射了某種病毒,該病毒經處理攜帶了修正過缺陷的基因。當這種基因被注射到位于眼睛后部的視網膜后面時,會生成一種能感應紅色光的蛋白質。

        這些醫生花了10年時間來訓練這兩只松鼠猴接受色視覺測試,這類測試是用來評估該療法療效的。這種測試類似于學生所接受的色視覺測試。在測試時,被測者要辨別出由彩色圓點組成的圖形,而這些圖形混雜在由大小不同、顏色各異的點構成的背景中。

        根據《自然》雜志的報道,Sam 和Dalton在接受治療二十周后,就能首次區分綠色和紅色。該論文的合著者、華盛頓大學西雅圖分校的Jay Neitz指出:“這就好像兩只松鼠猴一覺醒來,看到了從未見過的顏色。毫無疑問,經過治療的松鼠猴確實看到了它們以前看不到的那些顏色。”

        這些研究者已著手進行臨床試驗,檢測這種基因療法對一種罕見兒童失明癥的療效。

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