強強聯合
——基因治療與干細胞技術攜手治療遺傳病
science 雜志提前發表的兩篇論文指出慢病毒造血干細胞基因治療遺傳病的前景喜人。
圣拉斐爾科學研究所的 Luigi Naldini及其同事將 Wiskott-Aldrich免疫缺陷綜合癥患者的造血干細胞進行WASP蛋白糾正慢病毒載體改造，并重新回輸給患者本人。3例接受治療的患者表現出穩定的WASP表達細胞植入，血小板計數升高， 免疫功能與臨床評分均有改善。 基因糾正的造血干細胞具有更高的多克隆和多系造血。 重要的是， 研究人員指出慢病毒基因治療不會誘導臨近原癌基因的選擇性整合，在治療后20-32個月也未見異常的克隆擴增。科研人員認為盡管需要更多的臨床資料，證明慢病毒基因治療的長期安全性，對Wiskott-Aldrich免疫缺陷綜合征的治療仍然而是鼓舞人心的。
另一項研究也采用類似的方法將ARSA （芳香基硫酸酯酶）基因載體轉染入有臨床指征但尚未發病的3例溶酶體遺傳病患者造血干細胞內，發現基因糾正的造血干細胞大量而穩定地擴增。載體整合分析也沒有發現異常克隆行為。值得注意的是3名患者在預期發病年齡后的7-20個月內并沒有發作或惡化。 結果表明造血干細胞可以經過慢病毒進行基因改造， 并對MLD（異染性腦白質營養不良）患者有效。
文章來源：漢氏聯合胎盤干細胞庫
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