系列一：嚴重型再生障礙性貧血異基因干細胞治療方案 ——半相合造血干細胞與臍帶間充質干細胞共移植
由解放軍總醫院第一附屬醫院（304 醫院）血液科與韓忠朝教授干細胞研究團隊合作的半相合造血干細胞與臍帶間充質干細胞共移植治療嚴重型再生障礙性貧血取得圓滿成功，該研究成果發表在國際學術期刊《Stem Cell Research》2014年1月的第12卷第1期。
眾所周知，造血干細胞移植最理想的狀態是供者和受者的HLA抗原配對完全吻合，叫“全相合”，否則極易產生排異反應。然而，配對完全吻合的幾率，同卵雙生的雙胞胎才是100％，而沒有血緣關系的人群，全相合的概率只有十萬分之一。 因此，過去許多白血病人因找不到全相合的造血干細胞用于移植而失去了救治機會。而所謂 “半相合”技術，只要求供受者一條HLA染色體相同，血緣親子之間100％符合該技術要求。每一名患者都可以找到供者：患者的父母、兄弟姐妹、子女、甚至患者或患者父母的表親兄弟姐妹都可能成為供者，因而大大提高了惡性血液病的治療機會。半相合造血干細胞移植對于患有重型再生障礙性貧血的年輕患者是一種有效的治療方法，近年來全世界各國已投入臨床，并取得良好的治療效果。然而，半相合干細胞移植帶來的較高死亡率卻令人失望，主要是因為治療引起了感染、出血，治療方案的相關毒性、植入失敗、急慢性移植物抗宿主病（GVHD）等。
間充質干細胞庫已被證明在體內支持正常造血并展現強大的免疫抑制能力。中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院（血液學研究所）韓忠朝教授帶領的干細胞研究團隊在國際首建臨床級臍帶間充質干細胞庫, 可以為臨床提供了高品質干細胞制劑。304醫院血液科主任吳曉雄教授與韓忠朝教授合作， 展開了半相合造血干細胞與臍帶MSCs共移植治療嚴重型再生障礙性貧血的臨床研究。 研究團隊于2007年1月至2013年6月期間共招募21名4到31歲的嚴重型再生障礙性貧血患者，對其進行半相合造血干細胞與培養的第三方供者來源的臍帶MSCs共移植，無需去除T細胞。觀察到所有患者造血干細胞植入過程無任何不良的臍帶MSCs輸注相關反應。此外，未觀察到嚴重的GVHD增加。研究人員認為臍帶MSCs由于其對預處理過程中存活下來的同種反應性T細胞的強大的免疫抑制效應，降低了移植失敗和半相合造血干細胞移植嚴重 GVHD 發生的風險。從而表明半相合造血干細胞與臍帶MSCs共移植對于嚴重型再生障礙性貧血患者是安全可行的，可有效減輕GVHD的發生。
