干細(xì)胞移植能治愈“氣泡男孩癥”
氣泡男孩癥（bubble-boy disease）是一種罕見的先天性免疫系統(tǒng)缺乏癥，這種疾病只會(huì)遺傳給男孩，患兒的骨髓不能制造正常的白血球，無免疫功能，所以必須生活在完全無菌的罩內(nèi)。早期的研究已經(jīng)證明干細(xì)胞移植能夠治療氣泡男孩癥患者，近期一項(xiàng)新研究發(fā)現(xiàn)，對(duì)于該病癥，干細(xì)胞的早期治療至關(guān)重要。相關(guān)論文發(fā)表在7月31日的《New England Journal of Medicine》。
干細(xì)胞移植最理想的情況是患者從兄弟姐妹處獲得匹配的造血干細(xì)胞，但并不是所有的氣泡男孩癥患者都有兄弟姐妹。而上述的新研究帶來了好消息：無論捐獻(xiàn)者是誰，氣泡男孩癥都可以治愈，但關(guān)鍵是早發(fā)現(xiàn)，早治療。“這項(xiàng)研究表明，如果在孩子出生3個(gè)半月之內(nèi)移植（此時(shí)孩子可能還未感染其他疾?。?，這時(shí)候移植無血緣關(guān)系供者的造血干細(xì)胞與移植匹配的兄弟姐妹的造血干細(xì)胞效果是一樣的，”紐約市紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心首席研究員Richard O’Reilly博士說。
O’Reilly和他的同事們回顧了2000至2009年之間美國中心收治的240名氣泡男孩癥嬰兒病例。他們指出，嬰兒生存的最好時(shí)機(jī)是在生命的最初幾個(gè)月接受干細(xì)胞移植，他們的長期隨訪發(fā)現(xiàn)接受了早期移植的患兒有94%在五年后還活著。一旦孩子平安度過了五年，基本上可認(rèn)為是“治愈”了。如果移植錯(cuò)過了早期的窗口期，嬰兒仍可能有良好的生存幾率，但前提條件是移植必須早于任何感染的發(fā)生。相比之下，最糟的情形是，移植時(shí)嬰兒已超過3個(gè)半月大且發(fā)生了感染。
