基因療法首次成功治療大腦疾病
| 來源：solidot |
| 研究人員使用改造過的AIDS病毒阻止了兩位男孩所患的一種可怕腦疾病繼續惡化。這是基因療法首次成功用于治療與X染色體相關的遺傳疾病上腺腦白質失氧癥(Adrenoleukodystrophy，簡寫ALD)。這項概念驗證研究讓科學家產生希望，基因改造過的AIDS病毒也可應用于其它疾病。 ALD是因位于X染色體上的基因發生突變，造成患者細胞內過氧化小體異常，無法代謝非常長鏈飽和性脂肪酸(very long-chain fatty acids，VLCFA)，尤其是24個碳及26個碳的脂肪酸，導致體內VLCFA大量堆積在大腦白質和腎上腺皮質，進而侵蝕腦神經系統的髓鞘質，導致中樞神經發展遲滯退化，產生神經傳遞功能障礙。患者通常會在發病后數年內死亡，目前唯一廣泛接受的治療方法是骨髓移植——但也有風險，20%到30%的患者會死亡或產生嚴重并發癥。為了尋找替代療法，巴黎INSERM的兒科醫師Patrick Aubourg與來自法國和德國的同事合作，利用基因療法治療兩位沒有找到匹配骨髓的7歲ALD患者。他們從男孩體內取出血細胞，用慢病毒載體的方法處理細胞，一個改造的AIDS病毒攜帶產生患者所缺乏的酶的基因。AIDS病毒不會復制，但能將基因注入血細胞的DNA中。 為了讓改造過的細胞有空間繁殖，研究人員用化學療法祛除患者的骨髓，然后將修改過的細胞灌輸回患者體內，這些細胞將會在數個月內逐漸遷移到大腦中。試驗結果與研究人員的預測一致，在14個月到16個月之后，男孩的血細胞仍然在制造ALD，但大腦成像顯示疾病已經穩定下來，不再惡化。報告發表在最新一期《科學》雜志上。 |
上一條：基因檢測或可預測生育能力
