最近，紐約干細胞基金會(NYSCF)研究所的科學家成功研制了一種創新性的、高通量機器人平臺，可使患者樣本轉化為干細胞的過程自動化和標準化。這種獨特的平臺NYSCF Global Stem Cell ArrayTM，首次讓研究人員能夠研究不同的人群，更好地理解疾病的根本原因，并研制個性化新療法，使精密醫學能夠用于病人護理。

       相關研究結果發表在最近的《Nature Methods》，表明這種高效的新技術，可使患者特異性干細胞的整個產生過程自動化，同時降低手動操作產生的可變性。該系統可收集患者樣本，并將其轉化為誘導多能干細胞(iPS)。該平臺可以將這些iPS細胞轉化為成人體內不同類型的細胞，如心肌細胞、神經細胞和肝細胞。NYSCF科學家研制的這個平臺，是高度模塊化的，可使定制的細胞生產，成為未解決問題的最好方法。

       本文共同作者、NYSCF研究所CEO和創始人Susan L. Solomon說：“我們的目標是了解和治療疾病。研究人員需要在一定規模上研究基因多樣性，這意味著需要制備大量標準化的人類多能干細胞。NYSCF Global Stem Cell Array的大規模并行處理能力，使這項研究成為可能。”

       這一平臺可允許研究人員預期“遺傳背景不同的人對新藥物有何反應”。這一開創性的技術可讓研究人員在將藥物用于患者之前，在人類細胞(而不是動物)中確定潛在的藥物代謝和毒性問題。Solomon女士解釋說：“這有可能節省數十億美元的藥物開發費用，并減少人們參與這些臨床試驗的危險;大大減少目前用于人體臨床試驗的時間。”

       羅氏公司藥物部高級副總裁Thomas Singer 博士說：“在培養基中測試數千名患者對藥物的反應，這種能力將改變我們治療疾病的方式。我們更能了解，在加速發現過程的臨床試驗階段，受試者將如何表現。這項技術將使我們能夠為更多的患者，帶來高精度的藥物治療和個性化的藥品。”

       將成人干細胞轉化為iPS細胞所用的行業規范是費時、費力的，并且會產生不同的結果。目前，科學家們手動把皮膚細胞暴露在一種分子混合物中，使它們看起來像胚胎干細胞。這種產生iPS細胞的手動過程，會引入人為誤差，所產生的細胞系之間存在變異性，另外還需要數個月的動手時間和不斷關注。這種自動化的機器人平臺，可使干細胞生產從一種經典的動手方法，變成為二十一世紀的高通量標準。

       麻省理工學院和哈佛大學Broad研究院Stanley精神病研究中心主任Steven Hyman博士稱：“這是非營利組織共同努力，獲得重要技術進步的一個很好的例子。實現規模和可重復性的能力，可大大增加干細胞療法的效用。”

       本研究所用的600多份皮膚樣本，來自于被確診為疑難疾病、心理健康狀況、神經退行性疾病(如帕金森和阿爾茨海默氏病)，和其他疾病的人，以及那些沒有已知疾病的人。從這些患者制備特定類型的細胞，首次讓科學家能夠將來自人類基因組的數據，與全球人口遺傳多樣性數據合并，對“不幸的遺傳和環境因素如何可能促進發病”提供了新的見解。此外，該平臺產生的細胞絕對數量，可為研究人員得出更廣泛的結論和有統計學意義的數據，提供力量。

       Michael J. Fox Foundation 首席執行官Todd Sherer沒有參與這個平臺的研發，但是他指出：“利用NYSCF Array所產生的細胞系，是一種重要的工具，可幫助我們更好地理解和開發新的治療方法，防止或減緩帕金森病的進展，尤其是，可與新興的綜合性生物標志物數據相結合。在人類細胞中快速測試假說的能力，將給我們的研究帶來極大的益處。”

       患者的細胞被重編程為iPS細胞后，這一平臺可選擇具有相似生長特性的細胞，用于進一步研究。研究表明，當手動完成時，產生患者特異性干細胞中的這一步驟，會在細胞株之間引入顯著變異性。來自技術的這種變化可能隱藏患者之間的重要遺傳差異。這一平臺可使產生的多能性細胞系之間的噪聲降低，使研究人員能夠檢測到遺傳差異。此外，這一平臺還使得成年細胞轉化為iPS細胞的效率大大提高。

       本文資深作者、NYSCF 干細胞研究副主席Scott Noggle解釋說：“對于許多常見的疾病，如糖尿病和阿爾茨海默氏癥，利用干細胞模型來了解這些疾病，一直依賴于一些罕見的基因突變，它們只影響所有患者中的一小部分。然而，使用干細胞模型，我們很難研究影響大多數患者的更常見的遺傳危險因素。我們的自動化系統將使我們能夠開展大型干細胞實驗，來了解這些風險因素是如何直接導致疾病的。”

原文標題：Automated, high-throughput derivation, characterization and differentiation of induced pluripotent stem cells